从0到1再到N，CGT到底何去何从？
日期：2023-03-02 阅读：
Alyssa 的身体在 2021 年出现异样，后不幸被确诊为T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL），这是一种恶性血液癌症，在几乎用尽所有现行医疗办法后，她被医生宣判了可能活不过 13 岁的残酷死刑，那年，她 12 岁！小小的 Alyssa 非常恐惧时间的流逝，极度害怕圣诞节的到来。因为这意味着，她将和这个世界说再见。
但幸运的是，英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）的 Waseem Qasim 教授团队利用“碱基编辑（base editing）”技术展开针对性研究，设计了一种新型的 CAR-T 细胞疗法，并将这种技术带给 Alyssa 面前供她选择，就在家人都表示疑惑这个技术是否成熟或安全的时候，勇敢的 Alyssa 主动选择给自己一个机会。
今年 5 月，她开始正式接受这种新型疗法的治疗，经过小半年后，她在近一次检查中发现体内癌细胞消失不见了！这种新型 CAR-T 细胞疗法或已成功追踪并杀死了 Alyssa 体内癌变的 T 细胞。
小 Alyssa 现在对未来充满期待，也期盼圣诞节的到来，期待重归校园……在未来，他们会持续对 Alyssa 的情况进行随访，确认疾病是否真的不再复发。
今年正好是首位接受 CAR-T 治疗的儿童患者 Emily Whitehead 疾病没有复发的第十年。在这个特殊的年份，CAR-T 疗法又迎来了这样一大新的突破，是巧合，也是惊喜。
128 万人民币一剂量的药明巨诺、46.5 万美元一剂量的传奇生物的天价 CAR-T 神药，真的能买回一条命吗？十几年前罕见的万元户虽已不再稀奇，但我们十分确定的是，百万元的先进疗法也不是普通家庭可以承担的。“一次性给药，实现长久缓解”，这种理想型的疾病治疗手段是否只是乌托邦式的幻想，它是否真的能惠及千家万户？
经过多年的曲折发展，细胞和基因疗法初获成效，目前全球已有 43 款 CGT 疗法药物（不含 DNA 和 mRNA 疫苗在内）获批上市，而其中的 CAR-T 疗法，美国 FDA 批准了 6 款，中国 NMPA 批准了 2 款。CAR-T 疗法在治疗血液癌症方面也显示出了优异而持久的疗效，甚至让部分患者看到了治愈的希望。
1】“首款国产 CD19 CAR-T 产品「赫基仑赛注射液」（拟定）已于 12 月 13 日在中国申报上市并获得受理，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患者。持久的高缓解率，总体缓解率（ORR）达 82.1%，有望为这类患者带来一种新的治疗选择”——合源生物
2】“我们利用具有自主知识产权的 Quikin CART® 平台开发的名为”靶向 CD19 非病毒 PD1 定点整合 CAR-T 细胞注射液（BRL-201）”已于 12 月 14 日正式获得 CDE 的临床试验申请（IND），其适应症为复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），这是世界首个可在不使用病毒载体的情况下实现基因组定点整合的自体 CAR-T 细胞产品，为这种原发于淋巴组织的血液系统恶性肿瘤更添一种有效疗法“——邦耀生物
3】“眼科基因治疗药物 NFS-02 于 12 月 19 日获得美国 FDA 新药临床试验许可，用于治疗 ND1 突变引起的 Leber 遗传性视神经病变。此前该药已于 2021 年 1 月获得 FDA 授予孤儿药资格，这是适应症的扩展”——纽福斯
4】“自分泌 PD1 抗体靶向间皮素嵌合抗原受体 T 细胞注射液于 12 月 17 日获得 CDE 正式受理临床试验，这是一款靶向间皮素的 CAR-T 产品”——上海细胞治疗集团
我们有理由相信，随着越来越多的 CGT 疗法的好消息，这意味着人类已经开始逐渐掌控这类有力的先进工具，借用科学和技术的力量，我们能为自己争取到更多弥补大自然编码生命体时产生的随机错误的机会。且随着生命科技的快速发展和医药产业的持续蓬勃，正在逐渐解决和跨越实体瘤的挑战、异体现货型 CAR-T 疗法的壁垒等。我们期待它的成长，能逐渐影响整个行业，也成功惠及更多病患。
2022 年，持续不断的新公司、新基地的成立和建设，持续不断的强强联合备忘录的签约，持续不断的数千万数十亿的资金流入，项目起起停停，企业分分合合，在“奇迹“治愈中，亦有许多悲剧发生，在高昂的治疗费用面前，细胞和基因疗法对穷人来说却是触不可及的梦，这个行业究竟何去何从？
在今年的美国血液学会（ASH）年会上，多家企业表示 CAR-T 疗法以及其它 CGT 先进疗法的广泛使用仍然面对着疗效持久性、安全性、制造流程方面的多重瓶颈，亦有报告指出，目前海外上市的 CAR-T 药物的销售放量趋势较为缓慢，在经历 2022 年的艰苦攻坚战，许多企业也提供了诸多创新技术进展，或又为我们带来一片希望。
Medicine Maker 特此邀请了该先进疗法领域的一些行业领袖，出版了一期特别增刊，发表他们独特的洞见，畅谈历史、现状和未来。我们期待通过特别期刊中他们的故事，帮助我们寻求一些方向和部分答案，建立一个更完善的先进疗法的宏图，让它惠及更多、更普通的病患。这些领袖包括 Bruce Levine(宾夕法尼亚大学)，Chelsea Pratt (Bio-Rad)， Dave Seaward (3P Innovation)，Miguel Forte (BioSenic) 等等。他们对文章开始的几个问题，发表了各自犀利的见解，另还有 Alan Boyd 分享他“从基因治疗浪潮开始的记忆”的宝贵经验教训等等。
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